Wednesday, April 05, 2006
genetisch veranderde stamcellen
Nog een ander goed bericht stond in het Britse blad The Independent (on-line) van 5 april, waarvan Albert Willems me een link stuurde.
Duitse, Zwitserse en Britse onderzoekers zijn er in geslaagd om gen-therapie toe te passen bij jongens, die aan chronic granulomatous disorder lijden. Het is een erfelijke ziekte, die veroorzaakt wordt, door een afwijkend gen dat op het X chromosoom zit. Omdat jongens maar één X chromosoom hebben kunnen zij de ziekte krijgen. Meisjes hebben twee X chromosomen en als zij een defect gen op een X chromosoom hebben hebben ze meestal nog een gezond X chromosoom en krijgen dan de ziekte niet ( Een backup chromosoom). Wel zijn deze meisjes dan drager van het abnormale gen en kunnen het aan hun zoons overerven met alle gevolgen van dien. Het normale gen is verantwoordelijk voor het goed functioneren van de zogenaamde fagocyten, dat zijn witte bloedcellen, die bacteriën en schimmels kunnen vernietigen als het lichaam hiermee besmet wordt. De jongens, die een abnormaal gen hebben zijn zeer gevoelig voor infecties met bacteriën en schimmels.
In Frankfurt zijn door Dr.Manuel Grez en medewerkers van het Institute for biomedical research twee jongens van in de twintig, nu met goed gevolg behandeld. Zij namen adulte stamcellen uit het beenmerg van de jongens. Ze brachten die op voedingsbodems samen met het gezonde gen voor normale fagocyten ( het gp91 phox gen) en kweekten de cellen verder, zodat ze het gen inbouwden. Het beenmerg van de jongens wordt nu vernietigd door een chemokuur en daarna wordt de gekweekte (reinserted) stamcellen in het beenmerg gebracht. Hieruit ontstaan nu normale fagocyten, die vervolgens in het bloed komen en daar hun werk doen, als er een infectie optreedt.
In Engeland had Mr. Creamer uit Chorly Lancashire twee zoons, die nu 15 en 18 jaar oud zijn en die de ziekte van hun moeder overgeërfd hadden. De jongens waren zeer gevoelig voor infecties en moesten steeds erg oppassen om niet ziek te worden. Daarom kreeg de oudste een beenmerg transplantatie van een geschikte donor, maar hij moet even goed steeds geneesmiddelen nemen om afweer reacties van het lichaam tegen te gaan. De tweede zoon kon behandeld worden door zijn eigen beenmerg stamcellen genetisch te veranderen en daarna in zijn beenmerg terug te plaatsen. Het voordeel is dat hij niet behandeld hoeft te worden met zogenaamde anti-rejection drugs.
The Independent on line 5 april 2006
